孤儿药市场研究

什么是孤儿药？

孤儿药用于诊断、预防和治疗孤儿病。孤儿病是一种罕见的疾病或病症。在美国，这种疾病影响不到 20 万人。孤儿病通常很严重或致命。事实上，美国政府于 1983 年通过了一项名为《孤儿药法案》的法律。该法律促进了安全有效的孤儿药的制造。它为制药公司开发这些药物提供了一定的经济利益。

FDA 将罕见病研究列为优先事项。因此，它支持罕见病新疗法的研究和开发。另一个关键点是，获得孤儿药地位可使赞助商有资格获得奖励，包括：

• 免除使用费
• 合格临床试验的税收抵免
• 批准后可享有七年的独家市场权利

孤儿药为何如此重要？

麻省理工学院最近的一项研究发现，罕见病其实并不罕见。这些疾病影响了大约 2500 万至 3000 万美国人。其中一半以上是儿童。许多疾病或病症是致命的或限制生命的。这一群体中的患者和护理人员面临着许多挑战。即使是医生也缺乏对他们病情的了解，这是最大的障碍之一。

大多数罕见病患者永远不会认识任何患有相同疾病的人。因此，他们和家人必须独自应对。这种孤立感会给患者带来压力。罕见病患者不能袖手旁观。在过去的一个世纪里，科学和医学取得了巨大的进步。是时候让这些患者分得一杯羹了。他们和其他患者一样享有接受治疗的权利。

为什么公司需要投资孤儿药市场研究

孤儿药项目投资前景广阔。药物仅能治疗约 5% 的罕见病。投资孤儿药的好处是多方面的。竞争几乎不存在。另一个好处是专利保护期长。FDA 给予这些药物自批准之日起七年的独家权利。

孤儿药已开始盈利。近年来，数百种新型罕见病治疗药物进入市场。孤儿药的价格通常非常高。为什么？因为它们的稀有性和缺乏竞争。另一个需要考虑的关键因素是审批时间，审批时间更快。快速审批是获得孤儿药地位的一大优势。各公司正在与 FDA 合作，将这些改变生活的治疗方法带给数百万人。

主要职位

• 孤儿药研究助理： 此人负责处理监管文件并担任研究人员的助手
• 患者支持专家： 为患者和护理人员提供有关治疗方案的信息
• 临床试验经理： 此人负责执行和管理临床研究。此外，他们还推动治疗罕见疾病的药物研发进程。

关键成功因素

如果方法正确，罕见病药物的开发可以取得成功。整个行业的大公司必须联合起来才能实现这一目标。然后，他们可以利用数据的力量来帮助推动潜在的治疗方案。麦肯锡确定了成功推出孤儿药的四大战略支柱：

1. 对罕见病社区的承诺
2. 使用最先进的方法定位患者
3. 采用战术方法接触患者
4. 为医疗保健系统内的患者和护理人员提供广泛的支持。

关于孤儿药市场研究

孤儿药市场研究需要定性市场研究。制药公司必须了解患者的需求。他们还需要提出改进产品和扩大现有产品的想法。这些公司必须进一步明确营销组合。他们还必须了解药物如何适应客户的生活方式。孤儿药还需要

量化市场研究. The most popular Quantitative method is Surveys. One-on-one Interviews are another popular method. You can use them to gauge the need for Orphan Drugs.

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